Caso di guarigione dal diabete con terapia con cellule staminali [MilDang365]

 

Il diabete è una malattia strettamente correlata alla funzione del pancreas. Quando le cellule beta che producono insulina vengono distrutte o gradualmente perdono la loro funzione, diventa necessario un trattamento con insulina. Recentemente, sono stati pubblicati risultati di studi che mostrano come l'iniezione di un trattamento cellulare che sostituisce la funzione delle cellule beta nel corpo del paziente abbia portato alla completa guarigione del diabete.

Due righe di riepilogo della lettera sul diabete di oggi
È stato reso pubblico il primo caso al mondo di guarigione del diabete attraverso la terapia con cellule staminali.
Per diventare commerciale, è necessario aumentare la popolazione di ricerca e condurre osservazioni a lungo termine.

Trapianto di cellule staminali per migliorare la glicemia
Il partecipante a questa sperimentazione clinica condotta presso l'Ospedale Changzheng di Shanghai, in Cina, è un uomo cinese di 59 anni che soffre di diabete da 25 anni. Nel giugno 2017, ha subito un trapianto di rene a causa della fase terminale della nefropatia diabetica. Da allora, il controllo della glicemia non è stato efficace, richiedendo l'assunzione quotidiana di farmaci antidiabetici e numerose somministrazioni di insulina, fino a decidere di sottoporsi a un trattamento con trapianto di cellule staminali.

Il team di ricerca ha seguito i pazienti per 116 settimane dopo il trapianto di cellule staminali. I livelli di zucchero nel sangue dei partecipanti sono stati misurati in tempo reale con un monitoraggio continuo della glicemia. Due settimane dopo il trapianto, l'ampiezza delle variazioni della glicemia è diminuita da 5,50 mmol/L a 3,60 mmol/L e il TIR è aumentato dal 56,7% al 77,8%. Il TIR è una misura percentuale del tempo durante il giorno in cui i livelli di zucchero nel sangue rientrano nei valori target, ed è ideale mantenerlo sopra il 70%.

Tra da 4 a 12 settimane, l'intervallo di variazione della glicemia è diminuito fino a 2,6 mmol/L e il TIR è aumentato fino al 90%. Dopo 32 settimane, il TIR ha raggiunto il 99% e l'intervallo di variazione della glicemia si è ridotto a 1,6 mmol/L. Successivamente, i valori sono stati mantenuti costantemente.

Il team di ricerca ha riferito di aver gradualmente ridotto la dose di insulina somministrata ai pazienti, interrompendo completamente il trattamento dopo un anno. Il livello di emoglobina glicata, che era del 6,6% alla 85ª settimana, si è abbassato al 4,6% alla 113ª settimana. Rispetto al periodo prima del trapianto di cellule staminali, il livello medio di C-peptide a digiuno è aumentato di tre volte. Il livello di C-peptide è un indicatore di quanto insulina viene secreta dal pancreas. Non si sono più verificati episodi di iperglicemia o ipoglicemia grave che escano dal range di controllo della glicemia.

Interrompere completamente insulina e farmaci orali per la diagnosi di "guarigione"
La cosa più notevole di questa ricerca è che la quantità di insulina necessaria dai partecipanti è diminuita gradualmente, fino a interrompere la somministrazione di insulina alla 11ª settimana di trapianto. I farmaci ipoglicemizzanti orali (▲glimepiride ▲metformina) hanno iniziato a ridurre gradualmente le dosi dalla 44ª settimana, interrompendo la glimepiride alla 48ª settimana e la metformina alla 56ª settimana. I partecipanti sono rimasti in uno stato tale da non aver bisogno di insulina fino a 2 anni e 9 mesi dopo la pubblicazione dello studio, ricevendo una diagnosi di guarigione.

Abbiamo verificato la possibilità di sostituire l'insulina, ma ci sono anche dei limiti.
Gli esperti considerano questa ricerca clinica come un risultato molto significativo. Il professor Cha Byeong-hyun del Dipartimento di Scienze Immunologiche Sistemiche presso la Facoltà di Scienze Biomediche dell'Università di Kangwon ha affermato: "L'insulina è un farmaco riconosciuto per la sua sicurezza ed efficacia per un lungo periodo, ma a causa del problema della durata, è necessario somministrarla frequentemente, il che può essere scomodo." Ha aggiunto: "Pertanto, questa ricerca clinica è di grande importanza poiché riduce la scomodità della somministrazione di insulina."

D'altra parte, affinché la terapia con cellule staminali possa essere commercializzata, è necessario superare alcuni limiti. Il numero di soggetti negli studi clinici era limitato a uno solo e i problemi di sicurezza e effetti collaterali non sono stati ancora risolti. I partecipanti hanno sperimentato gonfiore addominale temporaneo e perdita di appetito per 4-8 settimane dopo il trapianto di cellule staminali. Il professor Cha Byung-hyun ha affermato: "Il rischio che le cellule staminali di origine umana si trasformino in cellule tumorali rende necessaria una sorveglianza a lungo termine per risolvere anche questo problema".

Basandosi sui risultati clinici, è necessario considerare adeguatamente i costi di sviluppo del trattamento, il costo di produzione del prodotto e la versatilità come trattamento effettivo per arrivare alla fase di commercializzazione. Il Professor Cha ha affermato: "Tenendo presente che lo studio precedente ha richiesto circa 12 anni per arrivare alla fase clinica, si stima che ci vorranno almeno 10 anni prima che la terapia con cellule staminali possa essere commercializzata."