Sviluppo di un farmaco per la cura della demenza che inibisce la sostanza che causa la sofferenza di tutta la famiglia

Il team di ricerca nazionale ha avuto successo nello sviluppo di un inibitore che impedisce la formazione di sostanze tossiche che causano la malattia di Alzheimer (demenza).

La Fondazione Nazionale di Ricerca Coreana ha annunciato che il team di ricerca dei professori Kim Joon-gon e Choi Tae-su dell'Università di Korea e il team del professor William Goddard III della California Institute of Technology hanno avuto successo nel progettare un inibitore di aggregazione di peptidi capace di sopprimere il malripiegamento e l'auto-aggregazione della proteina beta-amiloide attraverso una ricerca congiunta internazionale.

L'amiloide beta è la principale proteina componente delle fibrille patologiche trovate nel cervello dei pazienti affetti da Alzheimer, e si sa che le fibrille patologiche si formano a causa dell'auto-aggregazione della proteina amiloide beta mal ripiegata, manifestando tossicità.

Sempre più studi di sviluppo di farmaci mirati alle sostanze causali dell'Alzheimer stanno aumentando, con un conseguente incremento di casi di successo.

 

Questo successo clinico sottolinea che il bersaglio chiave nello sviluppo di trattamenti per la malattia di Alzheimer, che non era stato possibile sviluppare per lungo tempo, sono le fibre patologiche di beta-amiloide.

Il team di ricerca ha analizzato sistematicamente le caratteristiche strutturali della proteina beta-amiloide e ha progettato un inibitore di peptidi per prevenire l'auto-assemblaggio causato da una struttura mal ripiegata.

Per inibire l'aggregazione, è necessario che la concentrazione di inibitori di aggregazione peptidici sia superiore a quella della proteina beta amiloide, e che si verifichino cambiamenti strutturali per la formazione di complessi stabili. Perché l'inibizione dell'aggregazione sia efficace, le strutture devono adattarsi perfettamente come una serratura e una chiave, con scanalature e sporgenze che si combaciano. Tuttavia, nel caso della proteina beta amiloide e degli inibitori di aggregazione peptidici, le loro strutture anomale riducono la forza di legame tra di loro.

 

Per superare questi limiti, è stato indotto la formazione di strutture di fogli beta antiparalleli (antiparallel β–sheet) in modo da poter formare complessi stabili con la proteina beta amiloide in uno stato non strutturato. Di conseguenza, si è osservato che la formazione di aggregati di fibre patogene di beta amiloide è diminuita rispetto agli inibitori precedentemente sviluppati, e la tossicità cellulare è stata significativamente alleviata.

Ha mostrato prestazioni adatte all'uso terapeutico e preventivo anche nella valutazione della capacità di attraversamento della barriera emato-encefalica in vitro e nella valutazione della stabilità plasmatica.

Il professor Kim Joon-gon ha affermato: "Abbiamo identificato le caratteristiche strutturali della proteina beta-amiloide e proposto un metodo razionale per la progettazione di peptidi in grado di formare complessi stabili", e ha aggiunto: "Questa tecnologia rappresenterà una pietra miliare importante nella ricerca di sviluppare terapie per il trattamento e la prevenzione della malattia di Alzheimer".

I risultati di questa ricerca, realizzata nell'ambito del progetto di supporto per ricercatori di livello intermedio e post-dottorato in Corea, promosso dal Ministero delle scienze, della tecnologia, delle comunicazioni e delle informazioni e dalla Fondazione per la ricerca coreana, sono stati pubblicati il 22 maggio sulla rivista internazionale di chimica "Angewandte Chemie International Edition".

 

 

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Sta arrivando il giorno in cui la demenza di Alzheimer sarà sconfitta.

 

Spero che arrivi il giorno in cui la demenza scomparirà ^^